Βρέθηκε θεραπεία για το διαβήτη τύπου 1;

Ο σακχαρώδης διαβήτης είναι η πιο κοινή μεταβολική ασθένεια και ο αριθμός των ασθενών που χρειάζεται να κάνουν χρήση ινσουλίνης για να επιβιώσουν, είναι μεγάλος. Παρά όμως τη χρήση της για τον έλεγχο της νόσου, οι ασθενείς αναπτύσσουν συχνά σοβαρές δευτερογενείς επιπλοκές, όπως τύφλωση, νεφρικές βλάβες ή και ακρωτηριασμό των άκρων. Επιπλέον, στα πλαίσια του σωστού ελέγχου του σακχάρου μέσα στην ημέρα, υπάρχει πάντα ο κίνδυνος επεισοδίων υπογλυκαιμίας.

Σύμφωνα με το capitalhealth.gr, ερευνητές από το Πανεπιστήμιο Autonoma της Βαρκελώνης, με επικεφαλής τη Fatima Bosch, έδειξαν για πρώτη φορά πως, είναι δυνατό να θεραπευτεί ο διαβήτης σε μεγάλα ζώα με μια μόνο ημέρα θεραπευτικής γονιδιακής αγωγής!

Όπως δημοσιεύεται στο Diabetes, το εγκυρότερο περιοδικό για την έρευνα του διαβήτη, μετά από μια μόνο συνεδρία γονιδιακής θεραπείας, σκυλιά με διαβήτη τύπου 1, ανέκτησαν την υγεία τους, ενώ πλέον δεν αντιμετώπιζαν συμπτώματα οφειλόμενα στη νόσο. Σε ορισμένες περιπτώσεις η παρακολούθηση των ζώων συνεχίστηκε για περισσότερα από τέσσερα χρόνια, διαπιστώνοντας πως δεν υπήρχε επανεμφάνιση των συμπτωμάτων.

Η θεραπεία είναι ελάχιστα επεμβατική και αποτελείται από μια μόνο συνεδρία με διάφορες ενέσεις στα πίσω πόδια του ζώου, για τις οποίες χρησιμοποιούνται απλές βελόνες όπως αυτές των καλλυντικών θεραπειών. Οι ενέσεις εισάγουν θεραπευτικούς φορείς με διπλό στόχο: την έκφραση του γονιδίου της ινσουλίνης, από τη μια πλευρά, και εκείνου της γλυκοκινάσης από την άλλη (η γλυκοκινάση είναι ένα ένζυμο που ρυθμίζει την πρόσληψη της γλυκόζης). Όταν τα δυο γονίδια δρουν ταυτόχρονα, λειτουργούν ως «αισθητήρας γλυκόζης», ρυθμίζοντας αυτόματα την πρόσληψη της γλυκόζης από το αίμα, μειώνοντας έτσι τη διαβητική υπεργλυκαιμία (δηλαδή η περίσσεια του σακχάρου του αίματος που σχετίζεται με τη νόσο).

Η επικεφαλής ερευνήτρια της μελέτης, Fatima Bosch, επισημαίνει: «αυτή η μελέτη είναι η πρώτη που αποδεικνύει ότι υπάρχει μια μακροπρόθεσμη θεραπεία για το διαβήτη, δοκιμασμένη σε ζωντανά μοντέλα, χρησιμοποιώντας τη μέθοδο της γονιδιακής θεραπείας».

Η ίδια ομάδα ερευνητών είχε δοκιμάσει στο παρελθόν αυτό το είδος της θεραπείας σε ποντίκια, αλλά τα απίστευτα καλά αποτελέσματα, προέκυψαν για πρώτη φορά σε μεγάλα ζώα, θέτοντας τα θεμέλια για την προσέγγιση της γονιδιακής θεραπείας, αρχικά στην κτηνιατρική και τελικά σε διαβητικούς ασθενείς.

Η μελέτη παρέχει άφθονα στοιχεία που αποδεικνύουν την ασφάλεια της μεθόδου, η οποία βασίζεται στη μεταφορά των δυο προαναφερθέντων γονιδίων στον μυ των ενηλίκων ζώων, χρησιμοποιώντας νέας γενιάς φορείς, γνωστούς ως αδενο –δορυφορικούς. Αυτοί, που προέρχονται από μη παθογόνους ιούς, χρησιμοποιούνται ευρέως στη γονιδιακή θεραπεία και έχουν αποδειχθεί επιτυχείς στη θεραπεία πολλών ασθενειών.

Στη μελέτη, τα σκυλιά εκείνα που έλαβαν την αγωγή, έδειξαν καλή ρύθμιση της γλυκόζης, τόσο κατά τη νηστεία, όσο και όταν έτρωγαν. Επιπλέον, βελτίωσαν το σωματικό τους βάρος και δεν ανέπτυξαν δευτερογενείς επιπλοκές τέσσερα χρόνια μετά την αγωγή.

Μελλοντικές μελέτες ασφαλείας και αποτελεσματικότητας, θα δημιουργήσουν τις βάσεις ώστε να γίνει έναρξη των κλινικών δοκιμασιών και σε ανθρώπους.